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新华网北京4月18日电（记者宋芳）“中国PNH病友之家”启动仪式日前在北京协和医院举行。与会人士呼吁，加快我国的罕见病救助体系建设。
PNH是阵发性睡眠性血红蛋白尿症的英文缩写。北京协和医院血液科韩冰大夫介绍，阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）是由于后天获得性的造血干细胞基因突变引起，无法预防，患者患病后出现血管内溶血，继而引起栓塞和器官衰竭等严重并发症并导致患者死亡；部分患者临床表现与再生障碍性贫血相同。虽然PNH不是肿瘤，但其预后往往堪比某些恶性肿瘤，患者的生活质量严重受损，寿命明显缩短。PNH这种罕见病好发年龄主要集中在20-40岁，因此多数患者在青壮年时期即丧失劳动力，有年轻患者因肠梗阻和内脏血栓等并发症每2至4周就急诊入院，痛苦不堪。
与肿瘤相比，PNH鲜为人知，缺乏制度的保障和慈善机构的关注。绝大多数PNH患者家庭都陷于独自奋战的无奈之中。我国1985-1994年曾作流行病学调查，结果显示PNH发病率仅为每百万人口中2.8人。目前国内已诊断和活跃的随访病人可能在3000人左右。韩冰大夫强调，虽然PNH较为罕见，但医学界对此疾病发生的机制已十分了解，目前国际上已有能有效控制此疾病的治疗方法，国内也有不少有经验的医生可以诊治此病，可以使患者的生活质量接近正常人，但治疗费用昂贵。
目前，在全球约有40个国家和地区把PNH列入罕见病并对患者的孤儿药治疗予以保障和给付。这些国家和地区包括美国、欧盟各国、澳大利亚、以色列、墨西哥、加拿大以及亚洲的日本和台湾地区等。
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